A finales de 2023 asistimos a un momento importante en la historia de la medicina: por primera vez, La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó una terapia que utiliza la edición de genes Crispr. Esta nueva terapia fue desarrollada por Crispr Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals para tratar la anemia de células falciformes, una dolencia causada por una mutación de una sola letra en el código genético que se comprende desde hace mucho tiempo pero que la comunidad de investigación descuidó durante décadas.
Esto es un hito importante para la edición de genes en medicina, y específicamente para la comunidad de células falciformes, que durante mucho tiempo ha esperado mejores opciones de tratamiento. Las perspectivas de esta terapia son mejores de lo que podríamos haber esperado. Victoria Gray, una de las primeras pacientes en Estados Unidos que recibió la terapia en un ensayo clínico, ya no tiene síntomas cuatro años después. De hecho, esto puede resultar no sólo una terapia sino una cura.
Hay más terapias basadas en Crispr pisándole los talones, tratando afecciones como el colesterol alto, enfermedades inflamatorias e infecciones crónicas. Pero no es momento de dar una vuelta de victoria en el campo de las terapias de edición genética: la carrera apenas comienza.
Déjame poner esto en contexto. Cuando mis colegas y yo publicamos cómo se podría utilizar Crispr para la edición del genoma En 2012, difícilmente podríamos haber imaginado que tan solo 11 años después habría una terapia aprobada en el mercado estadounidense. En el esquema de la investigación médica, esta línea de tiempo desde el artículo hasta el paciente es increíblemente rápida. Pero «rápido» depende de tu perspectiva. Cada semana recibo correos electrónicos de personas de todo el mundo que tienen la esperanza de que Crispr pueda ayudarlos a ellos, a sus hijos, a sus padres y a sus amigos. Debido a que Crispr puede adaptarse fácilmente para apuntar a diferentes regiones del genoma, brinda nuevas esperanzas a las personas con enfermedades genéticas raras y desatendidas. Una terapia cada 12 años no es lo suficientemente rápida si eres tú quien espera.
Se prevé que la terapia para la anemia de células falciformes cueste más de 2 millones de dólares por paciente, y sólo un pequeño número de instalaciones en Estados Unidos tienen la capacidad tecnológica para proporcionarla. Vemos un cierto ciclo una y otra vez: la primera ola de una nueva tecnología que llega al mercado es costosa e inaccesible para la mayoría de las personas. Hace quince años, un teléfono inteligente era un artículo de lujo; ahora el 85 por ciento del planeta posee uno. De manera similar, las computadoras portátiles y las tabletas, que alguna vez fueron exclusivas para los ricos, ahora son omnipresentes en todo el mundo.
Pero los medicamentos que salvan vidas no pueden tratarse como un lujo, y no podemos simplemente esperar a que las fuerzas del mercado hagan bajar los precios con el tiempo. En 2024, veremos llegar al mercado más terapias de primera ola de alto precio, pero los investigadores ya están mirando a la segunda ola: terapias diseñadas para ser asequibles y accesibles. Las nuevas tecnologías que permitan la administración in vivo de terapias de edición genética y una mejor fabricación serán clave para reducir los precios, al igual que las asociaciones únicas entre universidades, el gobierno y la industria, unidas con la asequibilidad como objetivo común. No basta simplemente con fabricar las herramientas. Debemos asegurarnos de que lleguen a quienes más los necesitan.
