Amylyx, el fabricante de un nuevo medicamento para tratar la ELA, está retirando ese medicamento del mercado y despidiendo al 70 por ciento de sus trabajadores después de que un gran ensayo clínico descubriera que el medicamento no ayudaba a los pacientes. según un anuncio de la compañía el jueves.
El fármaco, Relyvrio, obtuvo la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos en septiembre de 2022 para frenar la progresión de la ELA (esclerosis lateral amiotrófica o enfermedad de Lou Gehrig). Sin embargo, los datos detrás de la controvertida decisión eran, en el mejor de los casos, inestables; se basó en un estudio de sólo 137 pacientes que habían varias debilidades y significación estadística cuestionable, y los asesores de la FDA inicialmente votaron en contra de la aprobación. Aun así, dada la gravedad de la enfermedad neurogenerativa y la falta de tratamientos eficaces, la FDA finalmente concedió la aprobación con la condición de que la empresa estuviera trabajando en un ensayo clínico de fase III para solidificar los beneficios declarados.
Relyvrio, una combinación de dos medicamentos genéricos existentes, salió al mercado con un precio de lista de $158,000.
El mes pasado, la compañía anunció los resultados principales de ese ensayo aleatorizado y controlado con placebo de 48 semanas de duración en el que participaron 664 pacientes: Relyvrio no logró cumplir ninguno de los objetivos del juicio. El medicamento no mejoró las funciones físicas de los pacientes, que se calificaron en una prueba estandarizada específica de ELA, ni mejoró la calidad de vida, la función respiratoria o la supervivencia general. En ese momento, los codirectores generales de la empresa dijeron estar «sorprendidos y profundamente decepcionados» por el resultado, y la empresa reconoció que estaba considerando retirar voluntariamente el fármaco del mercado.
En el anuncio del jueves, la compañía calificó la retirada del mercado de Relyvrio como un «momento difícil para la comunidad de ALS». Los pacientes que ya toman el medicamento y desean continuar tomándolo podrán hacerlo a través de un programa de medicamentos gratuito, dijo la compañía. Ya no está disponible para nuevos pacientes a partir del jueves.
Amylyx ahora se está «reestructurando» para centrarse en otros dos fármacos candidatos que tratan diferentes enfermedades neurodegenerativas. El cambio incluirá el despido del 70 por ciento de su fuerza laboral, lo que, según el Washington Postincluye más de 350 empleados.
Relyvrio es parte de una serie de medicamentos igualmente controvertidos para enfermedades neurodegenerativas devastadoras que han obtenido la aprobación de la FDA a pesar de datos cuestionables. En enero, el fabricante de medicamentos Biogen anunció que estaba abandonar Aduhelm, un fármaco contra el Alzheimer muy polémico que falló dos grandes ensayos antes de su aprobación muy criticada.
