La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), o enfermedad de Lou Gehrig, afecta las células nerviosas del cerebro y la médula espinal, llamadas neuronas motoras, que controlan los movimientos musculares voluntarios como caminar, hablar y respirar. A medida que las neuronas mueren y no pueden enviar mensajes a los músculos, la pérdida de control muscular empeora con el tiempo y eventualmente es fatal.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado varios medicamentos que ayudan a controlar los síntomas o retardar el progreso de la enfermedad, pero actualmente no existe ningún tratamiento que revierta la progresión de la enfermedad. SI. En resumen, no existe cura. Ahí es donde entra en juego Spinogenix, Inc.
Spinogenix, una empresa biofarmacéutica en etapa clínica, ha desarrollado SPG302, una píldora única que se toma una vez al día y que regenera los espacios, llamados sinapsis, entre las neuronas para restablecer la comunicación. Tras resultados prometedores de ensayos clínicos para evaluar la seguridad del medicamento, la FDA aprobó el medicamento de la compañía. Nuevo fármaco en investigación (IND), allanando el camino para futuros ensayos.
«Habiendo completado el estudio de seguridad de Fase 1 en sujetos sanos en Australia, estamos encantados de haber obtenido la aceptación de la FDA de nuestro IND estadounidense para SPG302 en ELA», afirmó Stella Sarraf, directora ejecutiva y fundadora de Spinogenix. “El enfoque único de SPG302 para regenerar sinapsis ofrece una modalidad de tratamiento fundamentalmente diferente, centrándose en la pérdida de sinapsis, que es fundamental para la ELA. Los tratamientos actuales no han satisfecho suficientemente las necesidades de los pacientes con ELA, ya que frenar la progresión de la enfermedad por sí solo no es suficiente. Estamos comprometidos a hacer avanzar SPG302 con la esperanza de proporcionar una terapia nueva y transformadora que pueda mejorar significativamente las vidas de quienes luchan contra esta devastadora enfermedad”.
La ley federal de EE. UU. exige que un medicamento sea objeto de una solicitud de comercialización aprobada antes de ser transportado a través de las fronteras estatales. Si un fabricante de medicamentos quiere realizar pruebas clínicas en muchos estados, debe solicitar a la FDA una exención a esa ley. El IND es cómo lo hacen.
La etapa inicial del SPG302 ensayos clínicos en Australia con adultos sanos demostró que es bien tolerado y produce niveles terapéuticos que coinciden con los resultados observados en modelos animales preclínicos. Spinogenix comenzó a administrar dosis a pacientes con ELA en abril de 2024 y ha despertado un gran interés por parte de las personas que desean inscribirse en el ensayo.
Si se demuestra que SPG302 es eficaz en esta próxima ronda de ensayos clínicos, será un momento decisivo en el tratamiento de la ELA.
«La ELA es una enfermedad compleja y variada que afecta las funciones cognitivas y motoras, así como el habla y la respiración», afirmó la Dra. Merit Cudkowicz, presidenta del Departamento de Neurología del Hospital General de Massachusetts, profesora de Neurología en la Facultad de Medicina de Harvard y miembro del equipo de Spinogenix. Consejo Asesor. “El nuevo enfoque de Spinogenix funciona a nivel sináptico para regenerar las sinapsis. Este primer estudio en personas con ELA es un paso importante para determinar si SPG302 ayuda a recuperar funciones perdidas en los dominios de síntomas motores y cognitivos”.
Estamos seguros que, al igual que nosotros, mucha gente estará viendo este espacio.
Fuente: espinogenix
