Médicamente, la IA nos está ayudando en todo, desde identificar ritmos cardíacos anormales antes de que sucedan a detectar cáncer de piel. ¿Pero realmente necesitamos que se involucre con nuestro genoma? La empresa de diseño de proteínas Profluent cree que sí.
Fundada en 2022 en Berkeley, California, Profluent ha estado explorando formas de utilizar la IA para estudiar y generar nuevas proteínas que no se encuentran en la naturaleza. Esta semana, el equipo anunció un gran éxito con el lanzamiento de una proteína derivada de la IA denominada OpenCRISPR-1.
La proteína está destinada a funcionar en el sistema de edición de genes CRISPR, un proceso en el que una proteína abre un fragmento de ADN y repara o reemplaza un gen. CRISPR se utiliza activamente desde hace unos 15 años, y sus creadores obteniendo el premio nobel de química en 2020. Se ha mostrado prometedor como herramienta biomédica que puede hacer de todo, desde restaurar la visión a lucha contra las enfermedades raras; como herramienta agrícola que puede mejorar el contenido de vitamina D de los tomatesy reducir el tiempo de floración de los árboles de décadas a meses; y mucho más.
A lo largo de los años, CRISPR ha dependido de proteínas que se encuentran en la naturaleza para realizar su trabajo de corte de ADN. En particular, emplea la proteína Cas9, que originalmente se derivaba de bacterias, para abrir hebras de ADN con el fin de alterar secuencias genéticas.
Pensar que la IA podría mejorar el sistema CRISPR de la misma manera que está empezando a pensar mejorar en múltiples áreas, el equipo de Profluent creó una base de datos de 5,1 millones de proteínas similares a Cas9 que, según la compañía, superó cualquier base de datos anterior en 2,7 veces en general y 4,1 veces para las proteínas Cas9 específicamente. Luego se entrenó un modelo de lenguaje grande de IA en la base de datos y se le pidió que creara proteínas potenciales que pudieran usarse en lugar de Cas9 en el trabajo CRISPR.
Después de que el equipo de Profluent guió al sistema para reducir los resultados de 4 millones de secuencias, finalmente aterrizó en OpenCRISPR-1.
La nueva proteína funcionó tan bien como Cas9 en las pruebas, pero con una diferencia notable: redujo el impacto en sitios no objetivo en un 95%. Esto significa que era mucho más preciso, funcionaba prácticamente sólo donde era necesario y no causaba ningún daño residual a la cadena de ADN.
En un movimiento inusual, Profluent puso su proteína a disposición de la comunidad científica (de ahí la parte «abierta» de OpenCRISPR-1).
«El anuncio de hoy es un momento decisivo y el comienzo de lo que esperamos sea un proceso iterativo a medida que nos embarcamos en esta próxima generación de creación de medicamentos genéticos», dijo Peter Cameron, vicepresidente y director de edición genética de Profluent. “Alentamos a la comunidad de edición de genes a realizar una prueba de presión con OpenCRISPR-1. Si hay características particulares que podrían mejorarse para una aplicación específica, nos gustaría saberlo y podemos colaborar para optimizar esas propiedades”.
¿Causa de alarma?
A primera vista, el uso de IA para alterar el ADN de cualquier forma hace saltar las alarmas. Pero en este caso, los pensamientos sobre los «niños insectos» o el «Dr. Frankenstein», como se plantearon en la publicación X del CEO Ali Madani sobre la tecnología, son en gran medida exagerados. Profluent simplemente utilizó la IA para hacer lo que mejor sabe hacer, digerir enormes cantidades de datos y llegar a conclusiones más rápido de lo que cualquier ser humano podría esperar.
¿Puede la IA reescribir nuestro genoma humano? ⌨️🧬
Hoy anunciamos la edición exitosa de ADN en células humanas con editores de genes completamente diseñados con IA. No sólo eso, hemos decidido liberar libremente las moléculas bajo el @ProfluentBio Iniciativa OpenCRISPR.
Hay mucho que desempacar👇 pic.twitter.com/NWowAlDLMv
—Ali Madani (@thisismadani) 22 de abril de 2024
En lugar de experimentos genéticos dudosos, la empresa cree que la nueva tecnología conducirá a tratamientos genéticos rápidos y precisos para enfermedades comunes.
«Por la presente lanzamos públicamente OpenCRISPR-1, un editor de genes generado por IA de alto rendimiento, para facilitar un uso amplio y ético en aplicaciones comerciales y de investigación», dijeron los miembros del equipo de Profluent en una publicación de blog. «Nuestro objetivo es promover la innovación y el desarrollo en la comunidad de edición de genes, para llevar nuevos tratamientos a pacientes con importantes necesidades no cubiertas».
El avance de Profluent se ha publicado en el servidor de preimpresión bioRxiv.
Fuente: ellos fluirán
